Eli Lilly vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III tích cực nhất cho loại thuốc GLP-1 dạng uống thử nghiệm của mình, orforglipron. Đây được xem là bước tiến quan trọng hướng tới việc phê duyệt một phương pháp điều trị béo phì mới trong tương lai gần.
Theo dữ liệu từ thử nghiệm ATTAIN-2 được công bố vào thứ Ba, những người dùng orforglipron đã giảm cân đáng kể hơn so với những người dùng giả dược. Hiệu quả của thuốc không chỉ thể hiện ở việc giảm cân mà còn ở việc kiểm soát đường huyết tốt hơn.
Cuộc thử nghiệm ATTAIN-2 được thực hiện tại 10 quốc gia và có sự tham gia của hơn 1.600 người bị béo phì hoặc thừa cân với bệnh tiểu đường type 2. Các tình nguyện viên được chia ngẫu nhiên để nhận giả dược hoặc một trong ba liều lượng khác nhau của orforglipron, được uống một lần mỗi ngày (điều này phổ biến với liệu pháp GLP-1, người dùng dần đạt đến liều lượng tối đa theo thời gian). Những người tham gia được theo dõi trong 72 tuần.
Kết quả cho thấy, bất kể liều lượng, những người dùng orforglipron đã giảm cân nhiều hơn và thấy giảm đường huyết nhiều hơn so với những người dùng giả dược.
Những người dùng liều lượng cao hơn của thuốc cũng cho thấy cải thiện nhiều hơn. Ví dụ, những người dùng liều lượng cao nhất của orforglipron đã giảm trung bình khoảng 10% trọng lượng cơ thể so với mức giảm cân trung bình 2,5% ở những người dùng giả dược. Thuốc cũng hoạt động tốt hơn trên tất cả các điểm cuối thứ cấp, bao gồm tỷ lệ phần trăm người giảm ít nhất 15% cân nặng (khoảng một phần ba những người dùng liều lượng cao nhất đã đạt được điều này).
Orforglipron cũng dường như an toàn và dung nạp tốt như các loại thuốc GLP-1 hiện có. Các tác dụng bất lợi phổ biến bao gồm tiêu chảy, nôn mửa và táo bón (phổ biến hơn ở những người dùng liều lượng cao). Khoảng 10% người tham gia dùng liều lượng cao nhất đã ngừng điều trị do các tác dụng bất lợi, so với 5% những người dùng giả dược.
Những kết quả này đi sau các phát hiện tương tự từ thử nghiệm ATTAIN-1 của công ty được công bố đầu tháng này, đã thử nghiệm loại thuốc trên những người thừa cân hoặc béo phì không mắc bệnh tiểu đường (nói chung, những người không bị tiểu đường có xu hướng giảm nhiều cân hơn với liệu pháp GLP-1 so với những người bị tiểu đường). Công ty hiện sẽ chính thức thúc đẩy việc tìm kiếm sự chấp thuận từ FDA và các cơ quan quản lý khác.
Với những dữ liệu tích cực này trong tay, chúng tôi đang nỗ lực đẩy nhanh các nộp hồ sơ quản lý toàn cầu để đáp ứng nhu cầu của những bệnh nhân đang chờ đợi, cho biết Kenneth Custer, phó chủ tịch điều hành của Eli Lilly và chủ tịch của Sức khỏe Tim mạp chuyển hóa Lilly, trong một tuyên bố của công ty.
Tại sao orforglipron không dành cho tất cả mọi người
Hiện nay, chỉ có một viên thuốc GLP-1 trên thị trường: Rybelsus của Novo Nordisk, một dạng uống của loại thuốc bán chạy semaglutide (thành phần hoạt chất trong Ozempic và Wegovy) được chấp thuận để điều trị tiểu đường type 2. Novo Nordisk đã tìm kiếm sự chấp thuận của FDA cho một phiên bản liều lượng cao hơn của semaglutide dạng uống để điều trị béo phì, có thể sẽ có mặt vào cuối năm nay. Tuy nhiên, orforglipron của Eli Lilly sẽ là viên thuốc GLP-1 thế hệ tiếp đầu tiên để giảm cân nếu được chấp thuận.
Dù sự chấp thuận này sẽ là rất quan trọng, orforglipron không có thể thay thế hoàn toàn các đối thủ cạnh tranh của nó trong một số lý do.
Đầu tiên, loại thuốc này có thể không vượt trội hơn các liệu pháp GLP-1 mới nhất. Trong kết quả tốt nhất của thuốc cho đến nay, thử nghiệm ATTAIN-1, những người dùng orforglipron đã giảm trung bình 12,4% trọng lượng cơ thể, thấp hơn một chút so với mức giảm cân khoảng 14% thấy trong các thử nghiệm tương tự của Wegovy tiêm của Novo Nordisk và cũng thấp hơn kết quả điển hình với tirzepatide của Eli Lilly, một loại thuốc GLP-1/GIP kép. Việc có khả năng xuất hiện của viên semaglutide liều cao của Novo Nordisk vào cuối năm 2025 cũng có thể thu hút một phần người tiêu dùng dành cho orforglipron.
Điều đó nói rằng, nhiều người dùng tiềm năng có thể thích sự tiện lợi của việc uống viên thuốc hàng ngày thay vì tiêm dưới da hàng tuần, ngay cả khi hiệu quả kém hơn một chút.
Viên thuốc GLP-1 dạng uống cũng có thể dễ dàng sản xuất hàng loạt hơn so với các phiên bản tiêm, điều này có thể ngăn chặn hoặc hạn chế nguy cơ thiếu hụt rộng thường ảnh hưởng đến semaglutide và tirzepatide trong những năm đầu được chấp thuận. Và có thể có một số người trước đây không đáp ứng với các liệu pháp hiện tại sẽ được lợi từ việc thử orforglipron thay vào đó.
Trừ khi có những biến cố không lường trước nào, orforglipron đang trên đà trở thành sự chấp thuận GLP-1 lớn tiếp theo. Nhưng chắc chắn nó sẽ không phải là cái cuối cùng, và sự cạnh tranh về loại thuốc giảm béo tốt nhất chỉ có thể gia tăng trong những năm tới.
Trong bối cảnh tình trạng béo phì ngày càng gia tăng trên toàn cầu, việc phát triển các phương pháp điều trị mới và hiệu quả hơn là vô cùng cấp thiết. Các loại thuốc GLP-1 đã chứng tỏ là một bước tiến quan trọng trong việc quản lý trọng lượng cơ thể, và sự ra đời của các phiên bản dạng uống có thể giúp tăng cường khả năng tiếp cận cho nhiều người bệnh hơn.
Các chuyên gia y tế tin rằng, việc có thêm các lựa trị dạng uống sẽ giúp nhiều bệnh nhân hơn tuân thủ liệu pháp, vì nhiều người e ngại hoặc không thể thực hiện các tiêm định kỳ. Sự tiện lợi này có thể dẫn đến việc cải thiện kết quả điều trị trong dài hạn.
Tuy nhiên, các chuyên gia cũng cảnh báo rằng các loại thuốc này không phải là giải pháp thay thế cho lối sống lành mạnh. Chế độ ăn uống cân bằng và tập thể dục định kỳ vẫn là nền tảng quan trọng trong việc quản lý trọng lượng cơ thể và sức khỏe tổng thể.
Sự phát triển của orforglipron đánh dấu một bước tiến quan trọng trong cuộc chiến chống lại béo phì, một vấn đề sức khỏe công cộng ngày càng nghiêm trọng trên toàn cầu. Với nhiều loại thuốc mới đang trong đường ống, tương lai của việc điều trị béo phì hứa hẹn sẽ có nhiều lựa chọn hơn cho bệnh nhân.
Khi các cơ quan quản lý xem xét sự chấp thuận cho orforglipron, tất cả mắt đều sẽ đổ dồn vào hiệu quả, độ an toàn và khả năng tiếp cận của loại thuốc mới này. Nếu được phê duyệt, nó có thể trở thành một phần quan trọng trong kho vũ khí y tế chống lại béo phì và các bệnh liên quan.
