Hàng triệu người Mỹ sinh ra với nguy cơ cao về lipoprotein(a), một loại cholesterol nguy hiểm. Giờ đây, các bác sĩ đang tìm ra cách điều trị hiệu quả.
Một liều duy nhất của loại thuốc thử nghiệm đã giảm đáng kể mức độ của loại cholesterol này, thường được coi là không thể điều trị, trong tối đa một năm. Lipoprotein(a), hay Lp(a), là một loại cholesterol ẩn trong cơ thể, không thể phát hiện qua các xét nghiệm thông thường và không bị ảnh hưởng bởi thuốc, chế độ ăn hoặc tập luyện hiện có.
Mục lục
Kết Quả Đột Phá Trong Điều Trị Cholesterol
“Đây là một bước tiến quan trọng,” bác sĩ Eric Brandt, Giám đốc Khoa Tim mạch Dự phòng tại Đại học Michigan Health Frankel, cho biết. “Những loại thuốc này có tiềm năng loại bỏ gần như hoàn toàn lipoprotein(a).”
Những người có mức Lp(a) cao – khoảng 64 triệu người trưởng thành tại Mỹ – có nguy cơ cực kỳ cao về tích tụ cholesterol trong động mạch, dẫn đến đau tim, đột quỵ và tử vong sớm do các vấn đề tim mạch.
Thử Nghiệm Lâm Sàng Cho Thấy Hiệu Quả Cao
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, được tài trợ bởi Eli Lilly, bao gồm 320 người tham gia. Một liều tiêm duy nhất đã giảm mức Lp(a) tới 93,9% sau 6 tháng. Sau một năm, hiệu quả giảm nhẹ, nhưng vẫn ở mức 88,5% so với ban đầu. Những người được tiêm liều thứ hai sau 6 tháng đạt mức giảm 94,8% sau một năm.
“Đây là một nguồn chính gây ra bệnh tim mạch và tử vong,” bác sĩ Steven Nissen, Giám đốc Học thuật tại Viện Tim, Mạch và Lồng Ngực Cleveland Clinic, cho biết. “Cho đến nay, chúng tôi chưa thể điều trị lipoprotein(a) hiệu quả.”
Cơ Chế Hoạt Động Của Thuốc
Lepodisiran hoạt động bằng cách nhắm vào mRNA, hay RNA thông tin, để ngăn chặn việc sản xuất Lp(a). mRNA mang hướng dẫn đến các protein trong cơ thể để tạo ra các chất nhất định, trong trường hợp này là Lp(a). Thuốc này hoạt động bằng cách “bắn hạ” RNA thông tin.
Nguy Hiểm Của Lipoprotein(a)
Lipoprotein(a) nguy hiểm theo ba cách: nó bám vào LDL (cholesterol “xấu”), làm tăng nguy cơ tắc nghẽn động mạch; nó gây viêm hiệu quả; và thường dẫn đến cục máu đông.
Các xét nghiệm cholesterol thông thường có thể phát hiện Lp(a), nhưng thường không làm vậy vì chưa có phương pháp điều trị hiệu quả. Donald Kosec, 61 tuổi đến từ Stow, Ohio, đã bất ngờ phát hiện mình mắc Lp(a) cao sau khi kiểm tra sức khỏe. Anh đã phải trải qua phẫu thuật bắc cầu quintuple chỉ ba tuần sau đó.
Hy Vọng Mới Cho Bệnh Nhân
Kosec tham gia một thử nghiệm lâm sàng tương tự với thuốc olpasiran của Amgen, cho thấy hiệu quả giảm Lp(a) tới 95% trong vòng 9 tháng. Tuy nhiên, Kosec nhận giả dược và không biết liệu mức Lp(a) của mình có còn cao hay không. Hiện tại, anh chỉ có thể chờ đợi các liệu pháp tiềm năng trở nên phổ biến.
“Tôi đang theo dõi cân nặng, tập thể dục và làm mọi thứ có thể,” Kosec chia sẻ. “Tôi sẽ hạnh phúc hơn khi có thể sử dụng loại thuốc thực sự hiệu quả.”
