Ngành y học tái tạo vừa đạt bước tiến đột phá khi lần đầu tiên trên thế giới, liệu pháp tế bào có khả năng chữa lành tổn thương tủy sống chính thức được phép thử nghiệm trên người. Đây được xem là cột mốc lịch sử mang lại hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân từng sống chung với tình trạng tàn tật vĩnh viễn.
Mục lục
Bước ngoặt trong điều trị tổn thương tủy sống
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cùng Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Trung Quốc (NMPA) vừa phê duyệt thử nghiệm lâm sàng toàn cầu đối với liệu pháp điều trị tổn thương tủy sống (SCI) do công ty công nghệ sinh học XellSmart phát triển. Ước tính có khoảng 15 triệu người trên toàn thế giới đang phải chịu đựng hậu quả từ các chấn thương này.
Bác sĩ Trần Minh Đức, chuyên gia thần kinh cột sống tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec cho biết: “Tủy sống là bộ phận có khả năng phục hồi rất thấp. Hiện tại, các phương pháp điều trị chủ yếu tập trung vào kiểm soát triệu chứng và phục hồi chức năng thông qua phẫu thuật kết hợp vật lý trị liệu.”
Cơ chế hoạt động đột phá của liệu pháp tế bào gốc
Khác biệt hoàn toàn với các phương pháp truyền thống, liệu pháp mới của XellSmart sử dụng tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) có nguồn gốc dị loại. Những tế bào này có khả năng biệt hóa thành các tế bào thần kinh mới, thay thế cho nhóm tế bào đã bị tổn thương hoặc chết đi do chấn thương.
Điểm ưu việt của công nghệ này nằm ở tính chất “đa năng” – không cần thu nhận tế bào từ chính bệnh nhân mà có thể sản xuất hàng loạt để sẵn sàng sử dụng cho mọi đối tượng. Theo thống kê được XellSmart công bố, chỉ riêng tại Trung Quốc và Mỹ đã ghi nhận khoảng 100.000 và 18.000 ca tổn thương tủy sống mới mỗi năm.
Lộ trình phát triển và triển vọng
Sau 4 năm nghiên cứu tiền lâm sàng, thử nghiệm giai đoạn I dự kiến hoàn thành vào năm 2026. Nếu thành công, giai đoạn II sẽ được triển khai từ năm 2028:
- Giai đoạn I (2025-2026): Đánh giá độ an toàn và xác định liều lượng phù hợp
- Giai đoạn II (2028 trở đi): Mở rộng quy mô thử nghiệm trên nhiều đối tượng hơn
- Dự kiến 5-7 năm tới: Đưa vào sản xuất đại trà nếu vượt qua các giai đoạn thử nghiệm
Giáo sư Nguyễn Thị Lan Hương, Viện trưởng Viện Tế bào gốc thuộc Đại học Y Hà Nội nhận định: “Đây là hướng đi đầy hứa hẹn. Ưu điểm lớn nhất là sử dụng tế bào dị loại đã được nghiên cứu kỹ lưỡng về mặt phân nhóm, giảm thiểu nguy cơ đào thải.”
Hy vọng mới cho bệnh nhân Parkinson và ALS
Không dừng lại ở tổn thương tủy sống, XellSmart đang song song thử nghiệm liệu pháp tế bào tương tự cho các bệnh thoái hóa thần kinh như Parkinson và xơ cứng teo cơ một bên (ALS).
“Chúng tôi đang chuyển từ chăm sóc sang chữa trị. Lần đầu tiên chúng tôi mang đến hy vọng thực sự cho hàng triệu người đang chịu đựng tổn thương tủy sống,” đại diện XellSmart chia sẻ.
Các chuyên gia nhấn mạnh, dù kết quả ban đầu rất khả quan, quá trình thử nghiệm vẫn cần được thực hiện nghiêm ngặt để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả trước khi đưa vào ứng dụng rộng rãi.
