Mặc nghe có vẻ như cảnh phim khoa học viễn tưởng, cấy ghép xenotransplantation không phải là điều gì xa lạ. Đây là một lĩnh vực khoa học ngày càng có cơ sở thực tế: cấy ghép cơ quan động vật vào cơ thể người. Vào thứ Hai vừa qua, lĩnh vực này đã đạt được một bước tiến quan trọng khi FDA phê duyệt cho công ty công nghệ sinh học eGenesis bắt đầu thử nghiệm cấy ghép thận heo sang người.
Thử nghiệm này sẽ cho phép các nhà khoa học nghiên cứu về độ bền lâu dài của cơ quan cấy ghép, mở ra hy vọng mới cho hàng nghìn bệnh nhân đang chờ ghép thận trên khắp nước Mỹ.
Mục lục
Công nghệ chỉnh sửa gen tiên tiến
eGenesis cung cấp những con heo đã được chỉnh sửa gen bằng công nghệ CRISPR. Những thay đổi di truyền này giúp giảm khả năng cơ thể người từ chối cơ quan ghép. FDA đã phê duyệt cho công ty này giấy phép Thuốc Mới Nghiên Cứu (IND) cho một nghiên cứu ba giai đoạn. Mỗi giai đoạn sẽ tăng số lượng bệnh nhân nếu kết quả cho phép tiếp tục.
Chỉ những bệnh nhân bị bệnh thận giai đoạn cuối mới đủ điều tham gia thử nghiệm. Họ cũng phải từ 50 tuổi trở lên, phụ thuộc vào lọc máu và đang trong danh sách chờ ghép thận. Hiện có khoảng 86.000 người đang chờ ghép thận tại Mỹ. Thời gian chờ trung bình là ba đến năm năm tại hầu hết các trung tâm, và có thể lâu hơn với những nhóm máu hiếm. Hơn 800.000 người Mỹ bị bệnh thận giai đoạn cuối.
Đối thủ cạnh tranh trong lĩnh vực mới
eGenesis không phải là công ty duy nhất: United Therapeutics, một nhà phát triển khác về heo chỉnh sửa gen, cũng sẽ sớm bắt đầu tuyển chọn bệnh nhân tham gia một nghiên cứu tương tự đã được FDA phê duyệt.
“Những tiến bộ trong lĩnh vực cấy ghép xenotransplantation đang mang lại hy vọng cho cộng đồng rằng những lựa chọn mới có thể sớm có mặt cho những người cần nhất,” CEO Kevin Longino của Quỹ Thận Quốc gia viết trong một thông cáo báo chí. “Bệnh nhân đã bày tỏ sự ủng hộ mạnh mẽ đối với việc tiến hành các thử nghiệm lâm sàng trong báo cáo gần đây của chúng tôi về Tiếng Nói của Bệnh nhân trong Cấy ghép Xenotransplantation. Điều thật đáng vui mừng khi biết rằng tiếng nói của họ đang được lắng nghe.”
Những ca cấy ghép thành công trước đây
Sự phê duyệt thử nghiệm này trùng hợp với tin tức về một ca cấy ghép xenotransplantation thành công khác. Bill Stewart, một cư dân New Hampshire 54 tuổi khỏe mạnh khác, đã nhận được một quả thận heo của eGenesis vào ngày 14 tháng 6. Trước khi phẫu thuật, ông phải lọc máu ba lần mỗi tuần trong hơn hai năm. Thời gian chờ tìm người hiến tạng của ông lâu hơn phần lớn người khác do nhóm máu của ông. Ông đã được xuất viện từ Bệnh viện General Massachusetts vào ngày 21 tháng 6 và không còn cần lọc máu nữa.
“Chỉ có ít người trong số chúng tôi đã trải qua điều này, và họ đang viết quy trình khi chúng tôi tiến hành, để nói cách khác,” Stewart kể lại với CNN. “Nhưng tôi cảm thấy rất tốt.”
Người nhận thận heo sống lâu nhất
Tim Andrews, 67 tuổi, đã nhận một quả thận heo vào tháng 1. Trước khi cấy ghép, ông cần lọc máu trong hơn hai năm. Hơn bảy tháng sau cuộc phẫu thuật, ông vẫn không cần lọc máu. Ông hiện là người nhận sống lâu nhất với quả thận heo này.
Những người nhận cấy ghép trước đây có các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng tiềm ẩn. Điều này hạn chế khả năng của các nhà khoa học trong việc tiến hành các thử nghiệm dài hạn. Những thử nghiệm với bệnh nhân khỏe mạnh hơn sẽ đánh giá độ bền của các cơ quan cấy ghép theo thời gian.
Tương lai của cấy ghép tạng
Sự phát triển trong lĩnh vực cấy ghép xenotransplantation có thể giải quyết tình trạng thiếu hụt tạng ghép trầm trọng trên toàn thế giới. Với số lượng bệnh nhân cần ghép tảng lớn hơn nhiều so với số tạng hiến tặng, việc sử dụng cơ quan từ động vật đã được chỉnh sửa gen có thể trở thành giải pháp thay thế khả thi.
Các nhà nghiên cứu đang tiếp tục cải tiến quy trình chỉnh sửa gen để đảm bảo an toàn và hiệu quả lâu dài của các cơ quan cấy ghép. Những thử nghiệm lâm sàng sắp tới sẽ cung cấp thêm nhiều dữ liệu quý giá cho lĩnh vực y học đầy hứa hẹn này.
