Các nhà khoa học tại ETH Zurich vừa đạt bước tiến quan trọng trong công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR. Lần đầu tiên, họ có thể điều khiển nhiều gen cùng lúc, mở ra kỷ nguyên mới cho y học di truyền.
Cuộc Cách Mạng Trong Chỉnh Sửa Gen
CRISPR vốn được biết đến như “chiếc kéo phân tử” chính xác, nhưng hạn chế lớn nhất là chỉ sửa được một gen tại một thời điểm. Giờ đây, nhóm nghiên cứu của ETH Zurich đã phá vỡ giới hạn này bằng kỹ thuật mang tính đột phá.
Trong công bố đăng trên tạp chí Nature Methods, các nhà khoa học cho biết họ đã tạo được đồng thời 25 thay đổi di truyền trong một tế bào duy nhất. Không dừng lại ở đó, về lý thuyết, con số này có thể lên tới hàng trăm.
Cas12a – Chìa Khóa Của Bước Đột Phá
Khác với phương pháp CRISPR truyền thống sử dụng enzyme Cas9, nghiên cứu mới áp dụng enzyme ít phổ biến hơn là Cas12a. Điểm nổi bật của Cas12a là khả năng nhận diện chính xác hơn chuỗi RNA ngắn so với Cas9.
Plasmid – phân tử DNA vòng, được thiết kế đặc biệt để chứa nhiều “nhãn địa chỉ” RNA. Nhờ Cas12a hoạt động hiệu quả với trình tự RNA ngắn, nhóm nghiên cứu có thể tích hợp nhiều chỉ dẫn di truyền hơn vào một plasmid.
Mở Ra Hướng Mới Trong Nghiên Cứu Di Truyền
Phần lớn các rối loạn di truyền phức tạp đều liên quan đến tương tác giữa nhiều gen. Kỹ thuật mới này giúp các nhà khoa học nghiên cứu toàn diện hệ gen, thay vì tập trung vào từng gen riêng lẻ.
Randall Platt từ ETH Zurich chia sẻ: “Giờ đây, chúng tôi có thể thực hiện những gì trước đây chỉ dám mơ ước. Phương pháp này cho phép điều chỉnh toàn bộ mạng lưới gen chỉ trong một bước.”
Tiềm Năng Ứng Dụng Rộng Lớn
Công nghệ tối ưu này hứa hẹn mang lại những tiến bộ quan trọng trong:
- Nghiên cứu bệnh đa gen (tiểu đường, ung thư…)
- Phát triển liệu pháp gen toàn diện
- Tạo tế bào gốc đa chức năng
- Sản xuất sinh phẩm y tế quy mô lớn
Kỹ thuật đột phá này không chỉ nâng cao hiệu quả nghiên cứu mà còn mở ra hướng đi mới trong điều trị nhiều bệnh phức tạp liên quan đến đa gen. Cộng đồng khoa học kỳ vọng đây sẽ là bước ngoặt thúc đẩy ngành y sinh phát triển.
