# Takeda phát triển thuốc điều trị chứng ngủ rũ gốc

Công ty dược phẩm Takeda của Nhật Bản đang tiến gần đến việc phát triển loại thuốc đầu tiên nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của chứng ngủ rũ (narcolepsy), sau khi thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối cho thấy kết quả khả quan.

Thuốc thử nghiệm có tên oveporexton đã cải thiện đáng kể tình trạng bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối, và có thể trở thành phương pháp điều trị đầu tiên nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của rối loạn giấc ngủ mãn tính này.

Bệnh nhân đã sử dụng oveporexton trong 12 tuần cho thấy sự tỉnh táo ban ngày tăng lên, ít hơn các cơn mất trương lực cơ đột ngột, và cải thiện tổng chất lượng cuộc sống so với những người được dùng thuốc giả dược. Các phát hiện này là một phần của các nghiên cứu được công bố tại Đại hội Giấc ngủ Thế giới đang được tổ chức tại Singapore, diễn ra đến ngày 10/9.

Mặc dù không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng, các phản ứng bất thường phổ biến nhất bao gồm mất ngủ cũng như tăng nhu cầu đi tiểu và tần suất đi tiểu, theo các nghiên cứu.

Dữ liệu là “biến đổi”, Andy Plump, trưởng bộ phận nghiên cứu và phát triển của Takeda, cho biết trong một cuộc phỏng vấn. “Nó có thể mang lại một phương pháp chữa khỏi chức năng cho nhiều bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ. Chúng tôi tự tin rằng đây là loại thuốc đầu tiên và có thể là tốt nhất trong lớp học của mình.”

Takeda đang phát triển một lớp liệu pháp mới nhắm vào thụ thể orexin 2, một cơ chế sinh học liên quan đến chứng ngủ rũ, ảnh hưởng khoảng 3 triệu người trên toàn thế giới. Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ giải quyết một phần các triệu chứng của bệnh, để lại một khoảng trống đáng kể trong điều trị.

Một đối thủ tiềm năng, ALKS 2680 từ Alkermes, đã cho kết quả không nhất quán trong các thử nghiệm giai đoạn giữa vào tháng 7.

Takeda đã thử nghiệm liều 1 milligram và 2 mg hai lần mỗi ngày trong suốt thời gian thử nghiệm, với 273 bệnh nhân tham gia từ 19 quốc gia. Công ty kế hoạch nộp xin phê duyệt quy định trên toàn cầu vào tháng 3 và đang di chuyển “nhanh nhất có thể”, Plump cho biết.

Liệu pháp này được kỳ vọng sẽ là nền tảng cho một chuỗi sản phẩm rộng lớn hơn mà Takeda đang phát triển để giải quyết các rối loạn giấc ngủ và các tình trạng liên quan.

“Trong thời gian làm việc lâu dài của tôi trong ngành, tôi chưa bao giờ thấy dữ liệu thuyết phục như những gì chúng tôi đã thấy trong thử nghiệm orexin này”, Plump nói.

Oveporexton có thể tạo ra doanh số bán hàng đỉnh cao 3 tỷ đô la cho chứng ngủ rũ loại 1, trong khi danh mục thuốc chủ vận orexin rộng hơn của Takeda có thể tạo ra gấp đôi hoặc nhiều hơn trên một loạt chỉ định, Stephen Barker, nhà phân tích y tế của Jefferies Japan, cho biết vào tháng 7.

Các triệu chứng của chứng ngủ rũ bao gồm buồn ngủ ban ngày quá mức, các “cơn ngủ đột ngột” gọi là cataplexy, mất kiểm soát cơ bắp có thể dẫn đến sụp đổ toàn thân cũng như liệt giấc ngủ, ảo giác và giấc ngủ ban đêm bị gián đoạn. Loại 1 đề cập đến các trường hợp có cataplexy, trong khi loại 2 xảy ra mà không có nó.

Các nhà khoa học đã làm việc nhiều năm để hiểu rõ về chứng ngủ rũ, một tình trạng thần kinh hiếm gặp ảnh hưởng đến khả năng kiểm soát giấc ngủ. Bệnh nhân thường gặp khó khăn trong duy trì sự tỉnh táo trong ngày và có thể bị “cơn ngủ đột ngột” không kiểm soát được.

Cơ chế hoạt động của oveporexton tập trung vào việc kích hoạt đường orexin trong não, một hệ thống thần kinh quan trọng trong việc điều chỉnh sự tỉnh táo. Bệnh nhân ngủ rũ thường có mức độ orexin thấp, và thuốc này nhằm mục đích giải quyết chính vấn đề này thay vì chỉ điều trị các triệu chứng bề mặt.

“Đây là bước tiến quan trọng nhất trong việc điều trị chứng ngủ rũ trong vài thập kỷ qua,” Tiến sĩ Hiroshi Tanaka, chuyên gia thần kinh tại Đại học Tokyo, cho biết. “Thay vì chỉ giúp bệnh nhân tỉnh táo hơn một cách tạm thời, thuốc này có khả năng phục hồi lại chu kỳ giấc ngủ tự nhiên của họ.”

Nếu được phê duyệt, oveporexton sẽ có ý nghĩa lớn cho cộng đồng bệnh nhân ngủ rũ, những người thường phải vật lộn với cuộc sống hàng ngày, các mối quan hệ và sự nghiệp do các triệu chứng của bệnh. Nhiều bệnh nhân ngủ rũ đã phải nghỉ hưu sớm hoặc giảm giờ làm do không thể duy trì sự tập trung cần thiết.

Takeda cũng đang nghiên cứu tiềm năng của oveporexton và các liên quan của nó trong điều trị các rối loạn giấc ngủ khác, bao gồm chứng ngưng thở khi ngủ và rối loạn giai đoạn giấc ngủ REM.

Thị trường thuốc điều trị rối loạn giấc ngủ đang phát triển nhanh chóng khi nhận thức về tầm quan trọng của giấc ngủ lành mạnh ngày càng tăng. Các công ty dược phẩm đang cạnh tranh để phát triển các liệu pháp hiệu quả hơn với ít tác dụng phụ hơn.

Với kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn và kế hoạch nộp đơn xin phê duyệt vào tháng 3 tới, oveporexton có khả năng sẽ trở thành một trong những loại thuốc đáng chú ý nhất trong lĩnh vực thần kinh trong năm tới, mang lại hy vọng mới cho hàng triệu người mắc chứng ngủ rũ trên toàn thế giới.